同等学力申博好毕业吗-世界首例!中国科学家利用基因编辑技术完成同时治疗艾滋病与白血病

来源: 匿名 2020-01-11 17:30:23

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2016年5月,一名年轻人发现自己感染了艾滋病。两周后,医生告诉他,他患有急性淋巴细胞白血病。

接下来的打击足以让任何人陷入深深的绝望。然而,医生给了病人一线希望:他们将进行骨髓移植来治疗白血病,并进行额外的实验治疗来尝试治疗艾滋病。

最近,《新英格兰医学杂志》发表了一篇相关的研究论文。这项研究使用基因编辑工具crispr-cas9,从供体骨髓造血干细胞中敲除一个名为“ccr5”的基因,然后将基因编辑过的造血干细胞移植到患者体内。

基因编辑造血干细胞移植流程图

“经过基因编辑,这些造血干细胞及其产生的血细胞将有能力抵抗艾滋病毒感染。”北京大学生命科学学院教授邓鸿魁告诉记者。

ccr5基因编码的蛋白质是hiv病毒侵入人体的关键。因此,携带ccr5突变拷贝的人对艾滋病毒高度免疫。大约1%的高加索人继承了这样一对基因拷贝,但是这种基因在亚洲人、非洲人和美洲土著人中非常罕见。

此前,两人分别在2006年和2016年接受了自然突变捐赠者的骨髓移植,成为世界上第一批治愈艾滋病的人。根据他们接受造血干细胞移植的地点,他们也被称为“柏林病人”和“伦敦病人”。

柏林病人:蒂莫西·雷·布朗

该患者在中国同意接受检测,造血干细胞移植将于2017年夏天进行。这是人类首次将crispr-cas9基因编辑技术应用于艾滋病患者。

到2019年初,经过19个月的治疗,“急性淋巴细胞白血病完全缓解,携带失活ccr5基因的供体细胞持续存在。”科学家在论文中说。

但是这些不足以根除患者体内的艾滋病病毒。尽管基因编辑的效率是17.8%,但由于同时注入未经编辑的细胞,体内编辑细胞的比例徘徊在5%和8%之间。

"本研究的主要目的是评价基因编辑干细胞移植治疗艾滋病的安全性和可行性."然而,科学家没有发现任何与基因编辑相关的不良事件,尽管“需要对缺失效应和其他安全性评估进行更长期的深入研究。”

邓鸿逵还表示,“今后基因编辑的效率将进一步提高,移植程序将得到优化,向临床应用的过渡将加快。”

根据6月发表在《自然》杂志上的一篇论文,ccr5基因突变与早期死亡风险增加21%有关,但原因仍不清楚。该研究小组此前已经将经过编辑的ccr5人类细胞移植到小鼠体内,使其对艾滋病毒免疫。美国科学家使用了一种叫做锌指核酸酶的基因编辑工具来进行类似的人类实验,并取得了一些成功。

中国在基因编辑技术上投入了大量资金,使生物技术成为2016年宣布的五年计划的重点。政府为世界上许多“第一”研究提供了财政支持,包括2016年使用基因编辑工具crispr-cas9进行的第一次人类临床试验,以及2015年关于使用基因编辑技术改造人类三核胚胎的第一份报告。

2018年12月,中国科学家何健奎宣布成功使用crispr-cas9在出生前修饰两个胚胎的dna,从而创造了世界上第一个转基因人类,引起了国际公众的强烈抗议。

然而,邓鸿魁仍然相信crispr-cas9技术,他认为这将为艾滋病、镰状细胞性贫血、血友病和β地中海贫血等血液相关疾病“带来新的曙光”。

因为这项新技术,“艾滋病越来越接近功能性治疗的目标。”

未来前景

基因编辑技术成功移植造血干细胞,患者无病生存19个月,证明基因编辑技术在临床上是可行的。

脐带血是胎儿分娩、脐带结扎和断开后胎盘和脐带中剩余的血液。脐带血含有造血干细胞,可以重建人的造血和免疫系统。我们能使用脐带血造血干细胞进行基因编辑和移植吗?

这样,有遗传问题的儿童的脐带血可以通过基因编辑去除,然后移植。同时,由于是自体脐带血移植,没有排斥反应,治疗效果会更好。对病人来说,这无疑是一件好事。

广州妇儿医疗中心血液学肿瘤科医生、主任医师姜华教授团队多次尝试用脐带血治疗遗传性代谢疾病和免疫缺陷病,取得了很好的治疗效果。同时,利用现代诱导多能干细胞技术和基因编辑技术,脐带血在神经系统损伤的治疗中也将发挥非常重要的作用。

他呼吁脐带血中含有大量干细胞,患有遗传代谢疾病的家庭也应该保存脐带血。将来,基于脐带血干细胞的基因修复和扩增技术,成人和儿童患者都可以从脐带血中获益。脐带血前途光明!我们应该在未来思考,面对医学的进步,这样现代医学技术才能真正造福人类。

随着造血干细胞研究的发展以及基因编辑技术和传递效率的提高,我们有理由相信新一代基因编辑技术必将发挥更大的作用。

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